BARCELONA, 20 set. (EUROPA PRESS) -
Investigadors han descobert en un estudi amb ratolins que una sola injecció d'un nou tractament pot reduir l'activitat del gen responsable de la malaltia de Huntington, un desordre genètic que afecta el cervell i que pateixen una de cada 10.000 persones, segons publica la revista 'Molecular Neurodegeneration'.
Un equip liderat per Mark Isalan, antic cap de grup del CRG a Barcelona i actual investigador de l'Imperial College de Londres, ha dissenyat una "proteïna terapèutica", anomenada 'dit de zinc', que apunta a les còpies mutants del gen d'Huntington i reprimeix la seva capacitat per generar proteïnes nocives com a mínim durant sis mesos.
Segons Isalan, aquests resultats poden ser "prometedors per al tractament de la malaltia d'Huntington", una patologia els símptomes de la qual --sobre el moviment, la cognició i el comportament-- es manifesten en l'edat adulta i progressen de 10 a 25 anys fins a provocar la mort.
Tot i això, assenyala que encara cal "treballar molt per respondre a qüestions importants sobre la seguretat de la intervenció, l'efectivitat del tractament de manera repetida, sobre els efectes secundaris a mitjà i llarg termini, i sobre si es poden ampliar i incrementar els beneficis del tractament més enllà del mig any".
La proteïna s'enganxa a la seqüència de l'ADN en el gen d'Huntington i apaga l'expressió d'aquest gen: "No sabem exactament com la mutació del gen d'Huntington causa la malaltia, però sí sabem que en inhibir la mutació d'aquest gen tallem el problema des de la base", ja que no es li dóna oportunitats per actuar, segons l'investigador.
EL PAPER DEL CRG
Aquesta investigació és resultat d'un viatge que ha començat amb el treball d'equip que Isalan ha iniciat al CRG fins a arribar als resultats obtinguts a l'Imperial College de Londres: "Ens agradaria començar un assaig clínic en els pròxims cinc anys per veure fins a quin punt aquest tractament pot ser efectiu i segur en éssers humans", ja que actualment no té curació ni existeixen fàrmacs per a ralentitzar-la.
A més, el CRG té la propietat de les patents principals per protegir aquesta tecnologia i està compromès amb la seva transició des del laboratori fins a la societat, en forma de benefici real per a la salut, segons assegura el centre.
En un treball anterior, l'equip de Isalan havia aconseguit frenar l'activitat del gen mutant durant unes setmanes i es mostrava un retrocés dels símptomes nocius en els animals afectats per aquesta malaltia; amb el nou estudi, els investigadors han ampliat aquesta actuació sense observar cap efecte secundari.
