BARCELONA, 23 febr. (EUROPA PRESS) -
Investigadors de l'Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona (IBB-UAB) i la biofarmacèutica SOM Biotech, ubicada al Parc Científic de Barcelona (PCB) han descobert que la tolcapona --SOM0226--, un fàrmac que s'utilitza per al Parkinson, pot millorar "significativament" el tractament de l'amiloïdosi familiar per transtiretina (ATTR).
La investigació, publicada en la revista 'Nature Communications', ha descobert que aquest medicament és "fins a quatre vegades més eficaç" que l'únic tractament farmacològic que hi ha per tractar la variant polineuropàtica de l'amiloïdosi familiar, una malaltia minoritària i degenerativa, ha informat aquest dimarts el centre en un comunicat.
L'amiloïdosi, que generalment s'hereta de pares a fills, afecta sobretot el sistema nerviós i el teixit muscular del cor (miocardi) i, per evitar-ne la progressió, cal un trasplantament de fetge o de fetge i cor.
S'origina quan el fetge i altres zones de l'organisme produeixen mutacions de la proteïna transtiretina (TTR), que perd la seva estructura funcional, cosa que provoca la formació d'agregats tòxics de fibres amiloides que es dipositen, segons la mutació implicada, en diferents òrgans com el cervell, el ronyó, els nervis, l'ull o el miocardi, i en provoca la disfunció i diverses variants de la malaltia.
Els estudis han demostrat --en assajos biofísics, in vitro en cultius cel·lulars, ex vivo en plasma de persones i en ratolins models de la malaltia-- que el tolcapone és un "potent inhibidor" del començament del procés d'agregació de fibres amiloides per TTR, que actua estabilitzant l'estructura de la proteïna, cosa que redueix la progressió de la malaltia.
Els resultats han estat "positius" per a totes les variants de la malaltia estudiades: la polineuropatia i la cardiomiopatia amiloide familiar, que afecten els nervis perifèrics i al miocardi, respectivament, i l'amiloïdosi sistèmica senil, forma esporàdica que afecta un percentatge molt elevat d'homes de més de 60 anys --també afecta el miocardi--.
A més, s'ha demostrat que supera la barrera hematoencefàlica, cosa que suposaria el primer tractament per a les variants que afecten el sistema nerviós central.
EN CINC ANYS POT COMERCIALITZAR-SE
Els investigadors han destacat que el fàrmac "té el potencial" per convertir-se en una molècula eficaç per prevenir les deposicions de la proteïna que causen la malaltia i endarrerir-ne la progressió, i han afegit que podria ser al mercat en un termini de cinc anys, ja que ja ha estat provat en assajos clínics amb persones a la variant neuropàtica.
L'assaig ha estat liderat per Josep Gámez, de l'Institut de Recerca de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron (VHIR) en col·laboració amb SOM Biotech, i la investigació ha estat encapçalada de manera conjunta per l'investigador de l'IBB-UAB Salvador Ventura i l'empresa biofarmacèutica que està especialitzada en reposicionament de fàrmacs.
El reposicionament de fàrmacs permet identificar la idoneïtat de les molècules ja aprovades per a una determinada indicació terapèutica --com és el cas del la tolcapona per al tractament del Parkinson-- per a una malaltia diferent, i d'aquesta manera accelera el desenvolupament i l'accés als pacients a nous tractaments.
Aquesta estratègia també afavoreix "un cost més baix dels tractaments", fet que podria facilitar en el cas d'aquest fàrmac l'administració en països com el Brasil i Portugal, focus importants de la variant polineuropàtica.
