BARCELONA, 11 març (EUROPA PRESS) -
La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) i Esteve s'han aliat per assajar a partir del 2015 una teràpia gènica per tractar la Síndrome de Sanfilippo A, una malaltia neurodegenerativa infantil rara que provoca la mort primerenca dels nens afectats.
Segons han informat en un comunicat conjunt aquest dimarts, la investigació s'emmarca a la societat de cooperació públicoprivada entre la farmacèutica i la universitat, que ha culminat amb un acord amb la companyia biotecnològica nord-americana Regenx Biosciences i l'organització francesa sense ànim de lucre Genethon.
Els dos acords permetran iniciar el 2015 les fases I i II de l'assaig clínic, que es basarà en l'estudi del vector viral NAV rAAV9 i el gen de la sulfamidasa, absent o defectuosa en els pacients amb aquesta síndrome.
Els investigadors tractaran que el gen s'expressi en les cèl·lules --sobretot neurones i hepatòcits-- perquè produeixin sulfamidasa de manera estable i se'n pugui compensar l'absència.
