Publicat 25/4/2019 15:21:57 +02:00CET

Tracten amb èxit la leucèmia d'un nen amb una teràpia pionera en la sanitat pública

Av.- Tracten amb xit la leucmia d'un nen amb una terpia pionera en la sanitat pública
EUROPA PRESS

Pot suposar "una revolució" si s'aconsegueix estendre a tumors slids

ESPLUGUES DE LLOBREGAT, 25 abr. (EUROPA PRESS) -

L'Hospital Sant Joan de Déu d'Esplugues de Llobregat (Barcelona) ha tractat amb xit el primer pacient peditric amb leucmia que ha rebut la terpia gentica CAR-T 19 per primera vegada sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut a Espanya, després que fos aprovat l'agost passat, i que té un cost d'uns 320.000 euros.

En roda de premsa aquest dijous, la cap d'unitat de Limfomes del centre, Susanna Rives, ha explicat que aquesta nova terpia, desenvolupada per Novartis, consisteix en una extracció i posterior transfusió de sang en la qual es modifiquen els limfcits T perqu destrueixin l'antigen tumoral CD19.

Rives ha destacat que es tracta d'una terpia molt nova i tota una fita perqu si bé fa temps que es treballa amb immunoterpies contra el cncer, s'ha aconseguit que el limfcit T "reconegui la cllula tumoral manipulant-lo al laboratori".

"Manipulem genticament el limfcit, li canviem la informació gentica i li fem un receptor a mida contra aquesta molcula, fent que la reconegui i la destrueixi", ha detallat Rives, que ha considerat que és una terpia poc agressiva per al pacient, al qual se li extreu la sang, se li personalitza la composició i se li retorna amb una transfusió.

ASSAIG CLÍNIC PREVI AMB 16 PACIENTS

A part d'aquest tractament, l'hospital va subministrar el 2016 aquest tractament a 16 pacients en el marc de l'assaig clínic mundial del CAR-T 19 promogut per la farmacutica per demostrar la seguretat i efectivitat del medicament; més del 80% dels nens que van rebre la terpia i que no havien respost al tractament convencional van respondre al CAR-T 19, i el 62% continuen sense rastre de la malaltia dos anys després.

La fita de l'assaig és que, malgrat haver demostrat que el CAR-T estava donant "resultats molt bons", calia veure si aix es podia fer a escala mundial i amb terpies individualitzades.

COMPLICACIONS

No obstant aix, aquesta terpia no est exempta de complicacions, que "la majoria de vegades es poden superar", per que poden arribar a obligar el pacient a ingressar a l'UCI, tot i que després d'aquesta etapa poden fer vida normal.

Les principals complicacions de la terpia són la síndrome d'alliberament de citocines --una resposta inflamatoria--, toxicitat neurolgica i alguns tipus d'infecció, perqu són pacients que han rebut molta quimioterpia.

Una altra complicació és que el CAR-T no distingeix entre una cllula normal i una tumoral, i com a resultat es destrueixen també els limfcits B; de manera que als pacients se'ls ha d'injectar una vegada al mes un srum amb anticossos de limfcits B.

"Els resultats són espectaculars", ha dit Rives, que ha detallat que ara s'usa el medicament en pacients amb la malaltia molt avanada, per que en el futur pot suposar una revolució si s'aconsegueix estendre a tumors slids, no només líquids com la leucmia --que afecta la medulla i la sang--.

"El tumor slid té moltes barreres" com trobar una molcula que la tingui només el tumor per no les altres cllules vitals, i mentre la leucmia est a la sang i la medulla, el tumor slid est encapsulat i protegit i costa més d'arribar-hi, i a més té mecanismes que inhibeixen l'entrada del limfcit, la qual cosa ha considerat incovenients grans.

De fet ha apuntat que altres assajos estan avaluant l'ús del CAR-T en fases menys avanades de la malaltia i que pugui substituir opcions més agressives com el trasplantament de medulla ssia.

S'est investigant també el desenvolupament d'un CAR-T universal, que faria que no calgui esperar que cada pacient fabriqui el seu propi CAR-T, perqu a vegades els pacients tenen la malaltia molt avanada i no tenen temps de fabricar el seu propi CAR-T.

El CAR-T s'obté del mateix pacient i un CAR-T universal seria "un pas més enll en la modificació gentica", perqu en aquest cas s'edita l'ADN i es talla el tros del limfcit T d'un donant, que s'elimina perqu les cllules del pacient no el reconeguin com a estrany; després s'incorpora un receptor específic contra el tumor.

PACIENT D'ALACANT

El pacient és un nen d'Alacant de sis anys que va ser derivat a l'rea d'Oncologia de l'hospital després d'haver patit dues recaigudes de la malaltia i haver estat sotms a un trasplantament de medulla ssia.

Després d'haver rebut aquesta nova terpia, el nen ha tornat a la seva ciutat i ha pogut reprendre les seves activitats habituals, i segons la seva mare, la Marina, ja poden fer una vida familiar normal: "Amb aquest tractament, ha pogut gaudir del seu germ, de la família i hem pogut rebre la visita d'algun amic o anar al parc".

Aquesta malaltia afecta a Espanya entre 10 i 15 nens a l'any, i en total a Espanya hi ha vuit centres acreditats per a l'administració d'aquest tractament --tres d'ells en pacients peditrics--.