Actualitzat 25/4/2019 13:42:32 +00:00 CET

Tracten amb èxit la leucèmia d'un nen amb una teràpia pionera en la sanitat pública

Av.- Tracten amb èxit la leucèmia d'un nen amb una teràpia pionera en la sanitat pública
EUROPA PRESS

Pot suposar "una revolució" si s'aconsegueix estendre a tumors sòlids

ESPLUGUES DE LLOBREGAT, 25 (EUROPA PRESS)

L'Hospital Sant Joan de Déu d'Esplugues de Llobregat (Barcelona) ha tractat amb èxit el primer pacient pediàtric amb leucèmia que ha rebut la teràpia genètica CAR-T 19 per primera vegada sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut a Espanya, després que fos aprovat l'agost passat, i que té un cost d'uns 320.000 euros.

En roda de premsa aquest dijous, la cap d'unitat de Limfomes del centre, Susanna Rives, ha explicat que aquesta nova teràpia, desenvolupada per Novartis, consisteix en una extracció i posterior transfusió de sang en la qual es modifiquen els limfòcits T perquè destrueixin l'antigen tumoral CD19.

Rives ha destacat que es tracta d'una teràpia molt nova i tota una fita perquè si bé fa temps que es treballa amb immunoteràpies contra el càncer, s'ha aconseguit que el limfòcit T "reconegui la cèl·lula tumoral manipulant-lo al laboratori".

"Manipulem genèticament el limfòcit, li canviem la informació genètica i li fem un receptor a mida contra aquesta molècula, fent que la reconegui i la destrueixi", ha detallat Rives, que ha considerat que és una teràpia poc agressiva per al pacient, al qual se li extreu la sang, se li personalitza la composició i se li retorna amb una transfusió.

ASSAIG CLÍNIC PREVI AMB 16 PACIENTS

A part d'aquest tractament, l'hospital va subministrar el 2016 aquest tractament a 16 pacients en el marc de l'assaig clínic mundial del CAR-T 19 promogut per la farmacèutica per demostrar la seguretat i efectivitat del medicament; més del 80% dels nens que van rebre la teràpia i que no havien respost al tractament convencional van respondre al CAR-T 19, i el 62% continuen sense rastre de la malaltia dos anys després.

La fita de l'assaig és que, malgrat haver demostrat que el CAR-T estava donant "resultats molt bons", calia veure si això es podia fer a escala mundial i amb teràpies individualitzades.

COMPLICACIONS

No obstant això, aquesta teràpia no està exempta de complicacions, que "la majoria de vegades es poden superar", però que poden arribar a obligar el pacient a ingressar a l'UCI, tot i que després d'aquesta etapa poden fer vida normal.

Les principals complicacions de la teràpia són la síndrome d'alliberament de citocines --una resposta inflamatoria--, toxicitat neurològica i alguns tipus d'infecció, perquè són pacients que han rebut molta quimioteràpia.

Una altra complicació és que el CAR-T no distingeix entre una cèl·lula normal i una tumoral, i com a resultat es destrueixen també els limfòcits B; de manera que als pacients se'ls ha d'injectar una vegada al mes un sèrum amb anticossos de limfòcits B.

"Els resultats són espectaculars", ha dit Rives, que ha detallat que ara s'usa el medicament en pacients amb la malaltia molt avançada, però que en el futur pot suposar una revolució si s'aconsegueix estendre a tumors sòlids, no només líquids com la leucèmia --que afecta la medul·la i la sang--.

"El tumor sòlid té moltes barreres" com trobar una molècula que la tingui només el tumor però no les altres cèl·lules vitals, i mentre la leucèmia està a la sang i la medul·la, el tumor sòlid està encapsulat i protegit i costa més d'arribar-hi, i a més té mecanismes que inhibeixen l'entrada del limfòcit, la qual cosa ha considerat incovenients grans.

De fet ha apuntat que altres assajos estan avaluant l'ús del CAR-T en fases menys avançades de la malaltia i que pugui substituir opcions més agressives com el trasplantament de medul·la òssia.

S'està investigant també el desenvolupament d'un CAR-T universal, que faria que no calgui esperar que cada pacient fabriqui el seu propi CAR-T, perquè a vegades els pacients tenen la malaltia molt avançada i no tenen temps de fabricar el seu propi CAR-T.

El CAR-T s'obté del mateix pacient i un CAR-T universal seria "un pas més enllà en la modificació genètica", perquè en aquest cas s'edita l'ADN i es talla el tros del limfòcit T d'un donant, que s'elimina perquè les cèl·lules del pacient no el reconeguin com a estrany; després s'incorpora un receptor específic contra el tumor.

PACIENT D'ALACANT

El pacient és un nen d'Alacant de sis anys que va ser derivat a l'àrea d'Oncologia de l'hospital després d'haver patit dues recaigudes de la malaltia i haver estat sotmès a un trasplantament de medul·la òssia.

Després d'haver rebut aquesta nova teràpia, el nen ha tornat a la seva ciutat i ha pogut reprendre les seves activitats habituals, i segons la seva mare, la Marina, ja poden fer una vida familiar normal: "Amb aquest tractament, ha pogut gaudir del seu germà, de la família i hem pogut rebre la visita d'algun amic o anar al parc".

Aquesta malaltia afecta a Espanya entre 10 i 15 nens a l'any, i en total a Espanya hi ha vuit centres acreditats per a l'administració d'aquest tractament --tres d'ells en pacients pediàtrics--.