Després de provar-la en ratolins, estudien noves aplicacions per revertir l'envelliment
BARCELONA, 7 des. (EUROPA PRESS) -
Un estudi del Salk Institute de Califòrnia, en què han participat científics catalans i de la resta d'Espanya, ha aconseguit crear una nova versió de la tecnologia d'edició genètica Crispr/Cas9 que permet activar gens sense crear ruptures en l'ADN i evitar mutacions no desitjades, i que han provat en ratolins per tractar diabetis, malalties renals agudes i distròfia muscular.
El treball, publicat per la revista 'Cell', ha comptat amb la participació d'investigadors de l'Hospital Clínic de Barcelona, l'Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (Idibaps), l'Universitat Catòlica de Múrcia (Ucam) i la Fundació Pedro Guillén.
La majoria de sistemes Crispr/Cas9 funcionen a través de la creació de trencaments en la doble cadena d'ADN en regions del genoma seleccionades per a la seva edició o supressió.
"Encara que molts estudis han demostrat que Crispr/Cas9 es pot aplicar com una poderosa eina per a la teràpia gènica, hi ha una creixent preocupació per les mutacions no desitjades generades pels trencaments a la doble cadena" a través d'aquesta tecnologia, i que han aconseguit solucionar, ha destacat el líder del treball, Juan Carlos Izpisúa.
Per provar el mètode, els investigadors el van usar en models de ratolí amb un gen endogen que revertís els símptomes de cada malaltia: en la malaltia renal, van aconseguir una millor funció renal després d'una lesió aguda; en la diabetis tipus 1, van augmentar l'activitat dels gens que generen cèl·lules productores d'insulina, i van reduir els nivells de glucosa en sang.
En el cas de la distròfia muscular també van aconseguir una millora, i el director general i nefròleg del Clínic Josep M. Campistol ha esperat que "aquest nou enfocament algun dia es pugui traslladar a la pràctica clínica i confirmi el seu potencial terapèutic", encara que de moment es necessiten més proves de seguretat abans de poder realitzar-la en humans.
En un comunicat aquest dijous, l'hospital barceloní ha explicat que l'equip treballa actualment per millorar l'especificitat d'aquest sistema i poder aplicar-lo a més tipus de cèl·lules i òrgans per tractar una gamma més àmplia de malalties humanes, així com per rejovenir òrgans específics i revertir el procés d'envelliment.
LLOCS ESPECÍFICS DEL GENOMA
El sistema original Crispr/Cas9 compta amb una damunt Cas9 que s'acobla a les molècules d'ARN guia i la dirigeixen el lloc correcte del genoma per crear els trencaments en la cadena, i recentment alguns investigadors han començat a utilitzar una forma "morta" d'aquesta damunt, que han cridat dCas9, i que s'uneix a interruptors moleculars i pot dirigir-se a llocs específics sense tallar l'ADN.
Aquesta variant nova té el problema que és "massa gran i voluminosa" per cabre en el vehicle que s'utilitza per administrar aquest tipus de teràpies a cèl·lules en organismes vius, amb un tipus de virus.
L'estudi publicat aquest dijous va aconseguir "empaquetar" Cas9 i dCas en un virus d'aquest tipus, i els interruptors i l'ARN guia en un altre, a més d'optimitzar aquestes molècules per assegurar-se que acaben en el lloc desitjat del genoma, i que activen el gen indicat.
