L'estudi, liderat per Vall d'Hebron, obre la porta a una alternativa teraputica per als pacients amb la malaltia
ACN
Barcelona.-Un nou frmac per a la leucmia mieloide aguda (LMA) mostra resultats positius en el primer assaig clínic en humans. Aquest frmac, iadademstat, és un potent i selectiu inhibidor de la molcula LSD1, amb activitat antileucmica. L'assaig ha mostrat un perfil de seguretat i tolerabilitat satisfactori del compost com a terpia en pacients amb LMA refractria o resistent al tractament en primera línia amb quimioterpia. Es tracta d'un assaig en qu ha tingut un paper destacat el Vall d'Hebron Institut d'Oncologia (VHIO) i els seus resultats posen les bases per desenvolupar noves estratgies teraputiques per a aquesta malaltia, que té un mal pronstic per a molts pacients.
Els resultats de la fase I de l'assaig clínic obert ORY-1001 obren la porta a un possible nou tractament per als pacients amb leucmia mieloide aguda, un tipus de cncer de la medulla ssia. És la leucmia aguda més freqüent en adults. Els resultats d'aquest estudi han estat publicats fa poc a la revista 'Journal of Clinical Oncology', que pertany a la Societat Americana d'Oncologia Clínica.La mitjana d'edat dels pacients amb LMA és de 70 anys. És una malaltia que presenta molt mal pronstic per a la majoria dels pacients, sobretot aquells que no poden rebre tractaments de poliquimioterpia intensius i trasplantament de medulla ssia. Per a aquests pacients, el tractament en els últims anys es basa en l'ús d'hipometilants en monoterpia, amb una taxa de respostes inferior al 20% i de durada molt limitada. La primera autora d'aquest estudi és la doctora Olga Salamero, hematloga a l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i investigadora del Grup d'Hematologia Experimental del Vall d'Hebron Institut d'Oncologia (VHIO). "L'impacte d'aquest estudi és que mostra que iadademstat és un nou compost, amb un mecanisme d'acció diferent dels citosttics, que mostra un perfil de seguretat acceptable. Per tant, suposa una alternativa teraputica potencial en el tractament combinat amb altres frmacs per al tractament de pacients amb LMA", destaca. En l'estudi han participat 41 pacients amb LMA refractria o recaiguda per avaluar la seguretat, la tolerabilitat, l'eficcia i l'activitat antileucmica preliminar del iadademstat. També han participat en l'estudi la doctora Cecilia Carpio, de la unitat d'assajos clínics del grup de recerca, i el doctor Francesc Bosch, cap del Servei d'Hematologia de l'Hospital Universitari Vall dHebron i del mateix grup de recerca. "Com és d'esperar en els tractaments d'aquesta malaltia, tots els pacients van presentar algun efecte advers en el curs de l'estudi, tot i que la majoria no es van relacionar amb el frmac i no es va observar toxicitat extrahematolgica destacable. Aix suposa que el frmac podria ser un bon candidat per combinar amb altres frmacs actius en LMA que recentment estan sortint", indica la doctora Salamero. Un tractament efica i específicIadademstat, igual que han mostrat altres inhibidors d'LSD1 en estudis preclínics, intervé de mansera específica i potent sobre l'acetilació de l'ADN i és capa d'induir la diferenciació de les cllules tumorals. En aquest estudi es van confirmar aquestes mateixes troballes per primera vegada en pacients afectats d'LMA. Un dels pacients participants a l'estudi va aconseguir la remissió completa. Controlar la malaltia amb monoterpia en situació de recaiguda i refractarietat no és un fet esperable, posen en valor els responsables de l'estudi. I el que és molt rellevant en l'estudi és que s'ha demostrar una potent capacitat d'inhibir l'acetilació de l'ADN i la inducció de diferenciació en la majoria dels pacients, fins i tot amb dosis inferiors a les fixades. "Aix permet confirmar que el iadademstat podria tenir un paper important, un cop fixada la dosi segura i efica, en el tractament de l'LMA en combinació amb altres frmacs, fins i tot en primera línia", recalca la primera autora de l'estudi, que afegeix: "És un frmac molt prometedor i ja ha comenat un assaig clínic en fase II. Els resultats preliminars són esperanadors".
