El pacient, de 6 anys, havia patit dues recaigudes després de la quimioterpia i d'un trasplantament de moll d'os
ACN
Barcelona.-L'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tractat el primer pacient peditric amb la terpia CAR-T sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut. És un infant de 6 anys d'Alacant a qui van diagnosticar una leucmia limfoblstica aguda quan tenia 23 mesos i que havia patit dues recaigudes de la malaltia, tot i haver rebut quimioterpia i un trasplantament de moll d'os. Amb el CAR-T, la malaltia ha rems i l'Álvaro ha comenat a fer vida amb normalitat. Aquesta és una terpia personalitzada molt innovadora que consisteix a 'reprogramar' cllules del pacient contra la leucmia perqu el propi sistema immunitari ataqui la malaltia. El director mdic de l'Hospital Sant Joan de Déu, Miquel Pons, destaca que la terpia CAR-T obre la porta a un canvi de paradigma en el tractament del cncer infantil i a una "revolució pels resultats obtinguts fins ara".
L'Hospital Sant Joan de Déu ha administrat la terpia CAR-T a setze pacients peditrics amb leucmia des del 2016 en assaig clínic i l'Álvaro és el primer infant a l'estat espanyol que ha rebut el tractament finanat pel sistema públic. Novartis ha desenvolupat la terpia administrada. La cap de la Unitat CAR-T i hematloga peditrica de l'Hospital Sant Joan de Déu, la doctora Susana Rives, afirma que la terpia s'ha comenat a finanar perqu "s'ha acceptat que aquesta nova modalitat de tractament és molt efectiva en pacients que fins ara no tenien una alternativa". La leucmia limfoblstica aguda és el tipus de cncer peditric més freqüent i afecta entre 3 i 4 infants de cada 100.000. Les taxes de curació de la malaltia poden arribar a superar el 80% actualment per hi ha pacients que recauen o que no responen als tractaments. Per aix, la doctora Rives assenyala que la terpia CAR-T "est revolucionant" el tractament de la leucmia limfoblstica en els infants que no responien a les estratgies convencionals, com són la quimioterpia o el trasplantament de moll d'os, i que no tenien fins ara altres opcions curatives. Sant Joan de Déu va ser un dels primers hospitals d'Europa que va comenar a treballar amb la terpia CAR-T el 2016. Més del 80% dels infants que van rebre la terpia en l'assaig clínic van respondre al CAR-T i el 62% continuen sense rastre de la malaltia als dos anys de l'estudi. A més, la doctora Rives recalca que els pacients tenen una "gran qualitat de vida" amb aquesta terpia i que poques setmanes després poden comenar a fer vida normal, a diferncia d'altres tractaments com el trasplantament. La terpia CAR-T consisteix a extreure sang del pacient i a separar-ne els limfcits T, un tipus de cllules del sistema immunitari. Aquestes cllules es modifiquen al laboratori mitjanant enginyeria gentica per 'reprogramar-les' de manera que, quan es readministren al pacient, siguin capaces de reconixer l'antigen [substncia reconeguda com a estranya per l'organisme] tumoral, atacar-lo i destruir les cllules cancerígenes de manera dirigida. Tres centes peditrics acreditatsSant Joan de Déu tractar properament un segon pacient amb aquesta terpia pionera finanada pel sistema sanitari públic. L'hospital és un dels tres centres peditrics acreditats pel Ministeri de Sanitat per administrar CAR-T, juntament amb l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i l'Hospital Niño Jesús de Madrid.El tractament té un cost total d'uns 300.000 euros per pacient. Segons ha indicat el director mdic de l'hospital en una roda de premsa aquest dijous per explicar l'avan mdic, el Ministeri de Sanitat i Novartis han treballat en un acord segons el qual l'import total del tractament s'abonar si la malaltia ha rems en el pacient als 18 mesos. Perspectives de futur del CAR-TLa indicació de la terpia, de moment, és per a pacients que no responen als tractaments i han patit recaigues, si bé la doctora Rives apunta que en el futur CAR-T es podria administrar en fases no tan avanades de la malaltia. Aquesta és una de les perspectives de futur que estan estudiant, si bé encara calen assajos clínics per determinar si avanar aquesta terpia ofereix avantatges respecte als tractaments convencionals, puntualitza l'hematloga. Un dels problemes actuals de la terpia CAR-T és que presenta una toxicitat important i que pot comportar algunes complicacions, si bé els doctors han assenyalat que es poden manejar amb formació i amb equips multidisciplinaris. Més enll del tractament del cncer peditric, altres reptes de futur que planteja la terpia CAR-T és si es pot desenvolupar per a tumors slids (ara s'est utilitzant en hematolgics). També s'est estudiant una terpia CAR-T universal, que permetria que els pacients no s'haguessin d'esperar al procés de fabricació dels seus limfcits T modificats. Una altra de les incgnites de futur, segons ha plantejat la doctora Rives, és si aquesta terpia ser sostenible pel sistema públic i de quina manera en cas que en el futur s'estengués a més casos, com en els tumors slids. L'Hospital Sant Joan de Déu és el centre que atén més infants amb cncer actualment a l'estat espanyol i un dels primers d'Europa. El 2018, va tractar 288 casos nous i 61 més per recaigudes o segones opinions. L'hospital est construint actualment el SJD Pediatric Cancer Center Barcelona, un centre d'assistncia i investigació traslacional.
